Osnovne informacije
Elamipretid (CAS br.: 736992-21-5) je tetrapeptid sa malim molekulima ciljanim na mitohondrije, također poznat kao SS-31 i MTP-131. Njegova molekulska formula je C₃₂H₄₉N₉O₅ sa molekulskom težinom od 639,79. Zahvaljujući svom jedinstvenom mehanizmu djelovanja, postao je molekula žarišta u istraživanju bolesti povezanih s mitohondrijalnom disfunkcijom. Kao "elektrana" stanica, mitohondrijska disfunkcija je usko povezana sa starenjem, rijetkim bolestima i nizom kroničnih bolesti. Osnovna vrijednostElamipretide leži u preciznom ciljanju unutrašnje membrane mitohondrija kako bi se popravila poremećena funkcija mitohondrija.
Mehanizam djelovanja
Njegov mehanizam djelovanja uglavnom je usmjeren na kardiolipin, ključni fosfolipid u unutrašnjoj membrani mitohondrija. Može se specifično vezati za oštećeni kardiolipin, stabilizirati strukturu unutrašnje membrane mitohondrija, promovirati sklapanje kompleksa respiratornog lanca, poboljšati efikasnost oksidativne fosforilacije, smanjiti proizvodnju reaktivnih vrsta kisika (ROS) i blokirati začarani krug "oštećenja mitohondrija-oksidativni stres". Relevantne studije su to potvrdileElamipretide može poboljšati energetski metabolizam mitohondrija i imati zaštitne efekte u različitim modelima bolesti.
Clinical Progress
U kliničkim istraživanjima, kliničko ispitivanje faze Ⅱ/Ⅲ za Barterov sindrom (rijetka mitohondrijska genetska bolest) pokazalo je da je nakon 36 sedmica liječenja sa 40 mgElamipretide dnevno, 6-minutna udaljenost pacijenata je značajno povećana, a rezultati simptoma su značajno poboljšani. U ispitivanju faze Ⅱ za starosnu degeneraciju makule, iako nije dosegla primarnu krajnju tačku, usporila je degeneraciju elipsoidne zone povezane s oštećenjem fotoreceptora, dajući smjer za kasnija istraživanja.
Vrijeme objave: 2026-03-16